PLX-200 recibe la aprobación de la FDA como IND para el tratamiento de lipofuscinosis neuronal ceroidea infantil tardía.

Polaryx Therapeutics avanza en su estrategia de desarrollar fármacos para trastornos de almacenamiento lisosómico y trastornos neurodegenerativos.

Nueva Jersey. 20 de enero de 2020.- Polaryx Therapeutics, compañía de biotecnología que desarrolla terapias de molécula pequeña, amigables para el paciente, disponibles por vía oral, para trastornos de almacenamiento lisosómico y trastornos neurodegenerativos, anunció hoy recibir una aprobación de Solicitud de Nuevos Medicamentos en Investigación (IND) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA) para PLX-200 como el tratamiento de pacientes con Lipofuscinosis Neuronal Ceroidea Infantil Tardía (LINCL).

Las lipofuscinosis neuronal ceroidea son un grupo de trastornos de almacenamiento lisosomal neurodegenerativos autosómicos recesivos raros. Entre ellos, LINCL es causado por mutaciones que conducen a una deficiencia o pérdida de la función de Tripeptidil Peptidasa 1 (TPP1). La acumulación intracelular de lipoproteínas auto-fluorescentes es una de las características típicas de LINCL que resulta en el deterioro de las neuronas tanto en el cerebro como en otros órganos, como la retina. Los pacientes sufren pérdida de visión, convulsiones graves y disminución de la función motora, lo que lleva a la muerte prematura.

Polaryx ha avanzado en una estrategia única de desarrollo de fármacos de reutilización para proporcionar a los pacientes una opción de tratamiento oral segura y efectiva.

“Estamos muy entusiasmados con la aprobación IND de la FDA, ya que esto nos permitirá avanzar en los estudios clínicos PLX-200 para pacientes con LINCL. Prepararemos el ensayo clínico con PLX-200 lo antes posible”, comentó Hahn-Jun Lee, Presidente y CEO de Polaryx Therapeutics.

“La enfermedad CLN2 es un trastorno neurodegenerativo progresivo y fatal que afecta a niños pequeños. Existe una gran necesidad insatisfecha de terapias no invasivas dirigidas contra la enfermedad CLN2. Felicito a Polaryx Therapeutics por desarrollar su candidato PLX-200 para atacar esta enfermedad devastadora y por obtener la aprobación de la FDA para proceder con estudios clínicos para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de PLX-200 para niños con enfermedad de CLN2”, Destacó Raymond Wang, Director del Programa de Trastorno de Almacenamiento Lisosomal Multidisciplinario del Hospital CHOC Children’s en California.