FDA aprueba primer medicamento anticoagulante oral para niños.

La aprobación de Pradaxa se otorgó a Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, Inc.

Maryland. 21 de junio de 2021.- Hoy en día, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EEUU aprobó a Pradaxa (Dabigatrán etexilato), gránulos orales, para tratar a niños de 3 meses hasta 12 años con tromboembolismo venoso (una condición en la que se forman coágulos de sangre en las venas) directamente después de haber sido tratados con un anticoagulante inyectado durante al menos cinco días. La FDA también aprobó a Pradaxa para prevenir coágulos recurrentes entre pacientes de 3 meses a menos de 12 años que completaron el tratamiento para su primer tromboembolismo venoso.

Además, Pradaxa fue aprobado en forma de cápsulas para tratar coágulos de sangre en pacientes de ocho años o más con tromboembolismo venoso directamente después de haber sido tratados con un anticoagulante administrado por inyección durante al menos cinco días, y para prevenir coágulos recurrentes en pacientes de ocho años y mayores que completaron el tratamiento para su primer tromboembolismo venoso.

Pradaxa es el primer medicamento anticoagulante aprobado por la FDA que los niños pueden tomar por vía oral; el otro medicamento anticoagulante aprobado para niños se administra por inyección. Pradaxa se aprobó originalmente en 2010 para reducir el riesgo de accidente cerebrovascular y embolia sistémica en pacientes adultos con fibrilación auricular no valvular.

“La FDA se compromete a ayudar a nuestros pacientes más jóvenes con afecciones médicas graves a tener tratamientos que sean relativamente fáciles de tomar. Con la aprobación actual de Pradaxa, los pacientes pediátricos tienen otra opción terapéutica para tratar y prevenir coágulos sanguíneos potencialmente mortales,” comentó Ann Farrell, Directora de la División de Hematología No Maligna del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

Los coágulos de sangre pueden ser un problema grave tanto en niños como en adultos. Los niños tienen mayor riesgo de coágulos sanguíneos si tienen cáncer, cardiopatía congénita, un catéter venoso central o si son ingresados ​​en una unidad de cuidados intensivos. El tromboembolismo venoso puede provocar complicaciones, como hinchazón y malestar cerca del coágulo, dolor en el pecho, daño pulmonar e incluso la muerte.

La seguridad y eficacia de Pradaxa para el tratamiento de coágulos de sangre en pacientes menores de 18 años se evaluó en un estudio de 267 pacientes pediátricos. En este estudio de etiqueta abierta, los pacientes fueron asignados al azar para recibir Pradaxa o atención estándar. El estudio comparó los dos grupos en cuanto al número de pacientes que cumplieron el criterio de valoración compuesto (una combinación de múltiples criterios de valoración clínicos), lo que significaba que no habían muerto por un coágulo de sangre, sus coágulos de sangre se habían resuelto por completo y no tenían coágulos de sangre adicionales. Los resultados mostraron que 81 (45.8%) de las 177 personas que tomaron Pradaxa cumplieron el criterio de valoración combinado en comparación con 38 (42.2%) de los 90 pacientes que recibieron atención estándar.

La seguridad de Pradaxa para prevenir la formación de coágulos sanguíneos recurrentes en la misma población pediátrica se evaluó en un estudio abierto de un solo brazo en 214 pacientes con antecedentes de coágulos sanguíneos. Los criterios de valoración principales del estudio fueron la recurrencia de los coágulos sanguíneos, los episodios hemorrágicos mayores, menores y la muerte (tanto en general como en relación con los coágulos sanguíneos). La seguridad de Pradaxa con el uso a largo plazo fue similar a la del estudio discutido anteriormente. La recurrencia de coágulos de sangre ocurrió en tres pacientes (1.4%), lo que fue comparable a los tratamientos previos de atención estándar.

Los efectos secundarios más comunes de Pradaxa incluyen síntomas del sistema digestivo y sangrado, puede causar hemorragias graves y mortales, no está recomendado para pacientes con válvulas cardíacas bioprotésicas o síndrome antifosfolípido triple positivo. Pradaxa tiene un recuadro de advertencia que advierte que la interrupción temprana del tratamiento puede aumentar el riesgo de coágulos de sangre y que la acumulación de sangre en partes de la médula espinal (hematomas espinales o epidurales) en pacientes que se someten a procedimientos espinales puede causar efectos secundarios graves.

Pradaxa recibió una priority review designada para esta indicación.

La FDA otorgó la aprobación de Pradaxa a Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, Inc.