Roche presentará avances del estándar de atención en hemofilia A en el congreso ISTH 2021.
Roche presentará el análisis final del estudio STASEY Fase IIIb, reforzando el perfil de seguridad y eficacia de Hemlibra en una amplia gama de personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII.
Basilea. 02 de julio de 2021.- Roche anunció hoy que se presentarán nuevos datos de su programa clínico en hemofilia A en el Congreso virtual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH) 2021, el cual se realizará del 17 al 21 de julio de 2021. Los datos incluirán el análisis final del estudio STASEY Fase IIIb de Hemlibra (Emicizumab) y los datos actualizados del estudio Fase I/II de SPK-8011, una terapia génica basada en AAV en desarrollo por Spark Therapeutics (miembro de Roche Group).
“Nos complace presentar nuevos datos de nuestro programa de hemofilia A en el Congreso ISTH 2021. Estos datos refuerzan nuestro compromiso continuo en el desarrollo de terapias transformacionales para la comunidad con hemofilia A y el avance de la comprensión del perfil de seguridad y eficacia a largo plazo de Hemlibra,” comentó Levi Garraway, Director Médico y Director de Desarrollo Global de Productos de Roche.
La hemofilia A es un trastorno hemorrágico hereditario grave en el que la sangre de una persona no se coagula correctamente, ya que carece o no tiene la cantidad suficiente de una proteína de coagulación llamada factor VIII. Esto puede provocar un sangrado incontrolado, ya sea de forma espontánea o después de un traumatismo menor. Estas hemorragias pueden presentar un problema de salud importante, ya que a menudo causan dolor y pueden provocar inflamación crónica, deformidad, movilidad reducida y daño articular a largo plazo. El desarrollo de inhibidores del factor VIII puede ser un desafío significativo en el tratamiento de personas con hemofilia A, ya que se unen y bloquean la eficacia del reemplazo del factor VIII.
El estudio STASEY es uno de los estudios abiertos más grandes que evalúa principalmente la seguridad y tolerabilidad de un medicamento para adultos y adolescentes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. En el congreso se presentarán los datos finales del estudio STASEY, que evalúa la seguridad y tolerabilidad de la profilaxis con Hemlibra en adultos y adolescentes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. Estos resultados confirman el perfil de seguridad favorable de Hemlibra, como se demostró previamente en los ensayos clínicos Fase III HAVEN.
Spark Therapeutics compartirá datos actualizados del ensayo clínico Fase I/II en curso de SPK-8011, una terapia génica en investigación basada en AAV desarrollada para el tratamiento de la hemofilia A. Estos datos demuestran que la expresión de factor VIII en los hepatocitos puede ser estable y duradera hasta cuatro años después de la administración del vector, con un perfil de seguridad aceptable.
“Esperamos compartir datos sobre nuestra terapia génica en investigación, SPK-8011, que se está evaluando en el mayor ensayo de terapia génica Fase I/II en hemofilia A hasta la fecha, y que refuerza la misión de Spark de llevar una nueva opción de terapia génica a personas con hemofilia A,” manifestó Gallia Levy, Directora Médico de Spark Therapeutics.
