FDA aprueba a Givlaari como el primer tratamiento para la enfermedad rara hereditaria, Porfiria Hepática Aguda.
Es el segundo medicamento aprobado basado en la tecnología ganadora del premio Nobel conocida como interferencia de RNA.
Maryland. 20 de noviembre de 2019.- La Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA) otorgó la aprobación a Givlaari (Givosiran), de Alnylam Pharmaceuticals, para el tratamiento de pacientes adultos con Porfiria Hepática Aguda (AHP), un trastorno genético resultado de la acumulación de moléculas de porfirina tóxica que se forman durante la producción de hemo (que ayuda a unir el oxígeno en el sangre).
“Esta acumulación puede causar ataques agudos, conocidos como ataques de porfiria, que pueden provocar dolor intenso y parálisis, insuficiencia respiratoria, convulsiones y cambios en el estado mental. Estos ataques ocurren repentinamente y pueden producir daño neurológico permanente y la muerte.
Antes de la aprobación de hoy, las opciones de tratamiento sólo han proporcionado un alivio parcial del dolor intenso e incesante que caracteriza estos ataques. El medicamento aprobado hoy puede tratar esta enfermedad al ayudar a reducir la cantidad de ataques que perturban la vida de los pacientes”, comentó Richard Pazdur, Director del Centro de Excelencia Oncológica y Director Interino de la Oficina de Enfermedades Oncológicas en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
La aprobación de Givlaari se basó en los resultados de un ensayo clínico Fase III ENVISION, donde participaron 94 pacientes con AHP. Los pacientes recibieron un placebo o Givlaari. El rendimiento de Givlaari se midió por la tasa de ataques de porfiria que requirieron hospitalización, visitas urgentes de atención médica o infusión intravenosa de hemina en el hogar. Los pacientes que recibieron Givlaari experimentaron un 70% menos de ataques de porfiria en comparación con los pacientes que recibieron un placebo.
“Creemos que la aprobación de Givlaari representa un evento histórico para el avance de los medicamentos genéticos de precisión, brindando una nueva esperanza para los pacientes y sus cuidadores que viven con las manifestaciones debilitantes y la naturaleza impredecible de los ataques de AHP, así como para los médicos que diagnostican y tratan estos pacientes. Agradecemos a los investigadores, pacientes y familias que han ayudado a hacer realidad esta nueva opción de tratamiento para la comunidad AHP. También encomiamos a la FDA por reconocer la inmensa necesidad médica y otorgar esta aprobación tan rápidamente.
Givlaari ahora se convierte en nuestra segunda terapia Ácido Ribonucleico Interferente (RNAi) en ser aprobada en los últimos 16 meses, y la primera terapéutica de RNA conjugado con GalNAc del mundo en ser aprobada, lo que representa un momento decisivo para una tecnología pionera de los científicos de Alnylam. Creemos que las noticias de hoy refuerzan la promesa y el potencial de la terapéutica RNAi como una clase completamente nueva de medicamentos y nos acerca un paso importante para cumplir con nuestros objetivos de Alnylam 2020 de construir una empresa comercial global multiproducto con una profunda cartera clínica para impulsar el crecimiento y un motor de producto orgánico para impulsar la innovación sostenible”. dijo John Maraganore, CEO de Alnylam.
Los efectos secundarios comunes para los pacientes que tomaron Givlaari fueron náuseas y reacciones en el lugar de la inyección. Se recomienda a los profesionales de la salud que vigilen a los pacientes para detectar reacciones anafilácticas (alérgicas) y funciones renales. Los pacientes deben tener su función hepática examinada antes y periódicamente durante el tratamiento.
Givlaari también recibió la designación de medicamento huérfano, que ofrece incentivos para ayudar y alentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.
