FDA aprueba a Tazverik como tratamiento para pacientes con sarcoma epitelioide.
Es la primera vez que la FDA aprueba un medicamento para el sarcoma epitelioide, un subtipo raro de cáncer en tejidos blandos.
Maryland. 24 de enero de 2020.- Epizyme, compañía biofarmacéutica que desarrolla nuevas terapias epigenéticas, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA) le otorgó la aprobación acelerada a Tazverik (Tazemetostat) para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos, de 16 años o más, con sarcoma epitelioide metastásico o localmente avanzado no elegible para resección completa.
El sarcoma epitelioide es un subtipo raro de sarcoma de tejidos blandos que a menudo ocurre en adultos jóvenes.
“El sarcoma epitelioide representa menos del uno por ciento de todos los sarcomas de tejidos blandos. Hasta hoy, no había opciones de tratamiento específicamente para pacientes con sarcoma epitelioide. La aprobación de Tazverik proporciona una opción de tratamiento que se dirige específicamente a esta enfermedad. Cuando presentamos la solicitud de Tazverik al Comité Asesor de Drogas Oncológicas el mes pasado, el comité votó por unanimidad que los beneficios de la droga superaban los riesgos”, comentó Richard Pazdur, Director del Centro de Excelencia Oncológica (OCE) de la FDA.
“La aprobación acelerada de Tazverik es un evento histórico para personas con sarcoma epitelioide y representa nuestra dedicación a nuestra misión de reescribir el tratamiento para personas con cáncer y otras enfermedades graves. Tazverik es ahora el primer y único inhibidor de EZH2 aprobado por la FDA, y el primer y único tratamiento aprobado por la FDA específicamente indicado para pacientes con sarcoma epitelioide”, declaró Robert Bazemore, Presidente y Director Ejecutivo de Epizyme.
Tazverik bloquea la actividad de la metiltransferasa EZH2, que puede ayudar a evitar que crezcan las células cancerosas. La mayoría de los casos de sarcoma epitelioide comienzan en el tejido blando debajo de la piel de una extremidad, aunque pueden comenzar en otras áreas del cuerpo. La extirpación quirúrgica se considera el tratamiento principal cuando el cáncer se localiza en un área del cuerpo.
También se puede administrar quimioterapia o radiación. Sin embargo, existe una alta probabilidad de propagación local y regional de la enfermedad, incluso con tratamiento y aproximadamente el 50 por ciento de los pacientes tienen enfermedad metastásica en el momento del diagnóstico. La enfermedad metastásica se considera potencialmente mortal para el paciente.
Esta decisión se basa en la Tasa de Respuesta Global (ORR) y la duración de los resultados de respuesta de un ensayo clínico Fase II que incluyó a 62 pacientes con sarcoma epitelioide metastásico o localmente avanzado. Durante el ensayo clínico, los pacientes recibieron 800 mg de Tazverik dos veces al día hasta que la enfermedad progresó o el paciente alcanzó un nivel inaceptable de toxicidad. Las evaluaciones de respuesta tumoral se realizaron cada ocho semanas durante el ensayo clínico.
El ensayo midió cuántos pacientes experimentaron una contracción completa o parcial de sus tumores durante el tratamiento. La ORR fue de 15 por ciento, con un 1.6 por ciento de pacientes con una respuesta completa y un 13 por ciento con una respuesta parcial. De los nueve pacientes que tuvieron una respuesta, seis pacientes (67 por ciento) tuvieron una respuesta que duró seis meses o más.
“Los datos de Tazverik en el ensayo de Fase II de Epizyme respaldan su potencial para proporcionar respuestas clínicamente significativas y duraderas, y tolerabilidad para pacientes con sarcoma epitelioide. Esta aprobación de Tazverik representa un avance importante en el tratamiento de pacientes con sarcoma epitelioide”, declaró Gary K. Schwartz, Jefe de Hematología y Oncología en la Universidad de Columbia y el Hospital NewYork-Presbyterian, Subdirector del Centro Integral de Cáncer Herbert Irving e Investigador de la Fase II de Epizyme.
Los efectos secundarios más comunes para los pacientes que tomaron Tazverik fueron dolor, fatiga, náuseas, disminución del apetito, vómitos y estreñimiento. Los pacientes tratados con Tazverik tienen un mayor riesgo de desarrollar neoplasias malignas secundarias que incluyen: linfoma linfoblástico de células T (un tipo de cáncer de la sangre que afecta el sistema linfático que generalmente se encuentra en los ganglios linfáticos), síndrome mielodisplásico (un trastorno resultante de la sangre mal formada o disfuncional) células) y leucemia mieloide aguda (un cáncer de la sangre y la médula ósea).
La FDA aconseja a los profesionales de la salud que le digan a las mujeres con potencial reproductivo que usen métodos anticonceptivos efectivos durante el tratamiento con Tazverik y durante seis meses después de la dosis final. Los hombres con una pareja femenina con potencial reproductivo deben usar métodos anticonceptivos efectivos durante el tratamiento con Tazverik y durante tres meses después de la dosis final.
Las mujeres embarazadas o en periodo de lactancia no deben tomar Tazverik porque puede causar daño al feto en desarrollo o al bebé recién nacido. Tazverik debe dispensarse con una guía de medicamentos para el paciente que describa información importante sobre los usos y riesgos del medicamento.
Tazverik también recibió la designación de medicamento huérfano, que ofrece incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.
