Nuevos datos refuerzan el beneficio de Hemlibra en personas con hemofilia A.

Con casi tres años de seguimiento, Hemlibra mantuvo bajas tasas de hemorragia y fue bien tolerado en personas con hemofilia A de todas las edades, con y sin inhibidores del factor VIII.

Basilea. 07 de diciembre de 2020.- Roche anunció hoy los resultados de un nuevo análisis de datos combinados de seguimiento de tres años en 401 personas con hemofilia A de los estudios fundamentales HAVEN 1-4, que refuerzan el perfil de seguridad y eficacia a largo plazo de Hemlibra (Emicizumab). Estos datos, de adultos, adolescentes y niños con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, se presentaron en la 62a Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH), totalmente virtual, del 5 al 8 de diciembre de 2020.

“El beneficio a largo plazo de Hemlibra, con un perfil de seguridad constante y un control eficaz y duradero del sangrado, subraya su potencial para redefinir el estándar de atención para las personas que viven con hemofilia A. Como la primera clase nueva de medicamento en casi 20 años, Hemlibra continúa mostrando un impacto positivo en la carga de morbilidad y la calidad de vida de las personas con hemofilia A, independientemente de su estado de inhibidor o su edad,” comentó Levi Garraway, Director Médico y Director de Desarrollo Global de Productos de Roche.

El análisis incluyó datos agrupados de 401 personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, de los cuatro estudios fundamentales HAVEN (HAVEN 1, n=113; HAVEN 2, n=88; HAVEN 3, n=152; HAVEN 4, n=48) con un período de eficacia de duración media de 120,4 semanas. Hemlibra mantuvo bajas tasas de hemorragia tratadas durante el período de estudio, y las Tasas de Hemorragia Anualizadas (ABR) basadas en el modelo permanecieron bajas durante todo el período de evaluación en 1.4 (95% CI: 1.1-1.7). Además, la proporción de participantes que experimentaron cero hemorragias tratadas (70.8-83.7%) aumentó con cada período consecutivo de 24 semanas. Adicionalmente, con la profilaxis con Hemlibra, se resolvió el 95.1% de las articulaciones diana. Los resultados mostraron que el perfil de seguridad de Hemlibra era coherente con las observaciones anteriores y no se observaron nuevas señales de seguridad después del seguimiento más prolongado.

El primer análisis intermedio de la Base de Datos Europea de Vigilancia de la Seguridad de la Hemofilia (EUHASS), también presentado en el Congreso virtual ASH, sugiere que el perfil de seguridad de Hemlibra en el entorno del mundo real es coherente con el observado en los ensayos clínicos, sin nuevas señales de seguridad emergentes. EUHASS es un gran programa de farmacovigilancia que supervisa la seguridad de los tratamientos para los trastornos hemorrágicos hereditarios.

Los datos de los estudios HAVEN respaldaron las aprobaciones de Hemlibra para tratar a personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 90 países en todo el mundo y para personas sin inhibidores del factor VIII en más de 80 países en todo el mundo, incluidos EEUU, La UE y Japón. Desde su aprobación inicial hace más de tres años, 8.200 personas han recibido Hemlibra en todo el mundo, y en los EEUU, Hemlibra es ahora el tratamiento preventivo (profiláctico) más recetado para la hemofilia A.