Menarini recibe designación de medicamento huérfano, de la FDA, para SEL24/MEN1703.
SEL24/MEN1703, es un inhibidor dual de PIM/FLT3 primero en su clase para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda.
Florencia. 12 de noviembre de 2021.- Menarini Group anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), de EEUU, otorgó la designación de medicamento huérfano (ODD) a SEL24/MEN1703 para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (AML). SEL24/MEN1703 es un inhibidor dual de PIM/FLT3 disponible por vía oral, primero en su clase, cuya licencia fue otorgada a Menarini por Ryvu Therapeutics, y actualmente investigado en el ensayo DIAMOND-01 como agente único para el tratamiento de pacientes con AML recidivante/refractaria.
“La designación de medicamento huérfano de la FDA representa un hito importante para el programa SEL24/MEN1703. SEL24/MEN1703 es un inhibidor dual de PIM/FLT3 primero en su clase que está disponible por vía oral y puede contribuir a encontrar nuevos paradigmas de tratamiento para la AML, donde existen importantes necesidades insatisfechas, especialmente a medida que se desarrolla resistencia en líneas posteriores. Esperamos avanzar en el desarrollo clínico de SEL24/MEN1703 en la AML con el objetivo de, finalmente, ofrecer a los pacientes una nueva opción de terapia para esta enfermedad difícil de tratar,” comentó Elcin Barker Ergun, Directora Ejecutiva de Menarini Group.
DIAMOND-01 (CLI24-001; clinicaltrials.gov identifier NCT03008187) es un ensayo con SEL24/MEN1703, de Fase I/II, con aumento de dosis y expansión de cohorte, el primero en humanos, investigado como único agente para el tratamiento de pacientes con AML recidivante/refractaria.
En la parte de aumento de dosis del ensayo DIAMOND-01, SEL24/MEN1703 demostró un perfil de seguridad manejable hasta alcanzar la dosis recomendada (RD) de 125 mg/día, junto con evidencia inicial de actividad antileucémica como agente único. Esta evidencia ha sido confirmada en la parte de expansión de cohorte del estudio, que también mostró una eficacia preliminar de agente único en la AML recidivante/refractaria, en particular en pacientes cuya enfermedad presenta mutación en la enzima IDH, tanto si han estado expuestos previamente a inhibidores de IDH o no.
En la actualidad, el ensayo está reclutando a pacientes con AML con mutación en los genes IDH1 o IDH2, para investigar más a fondo la actividad de SEL24/MEN1703 en esta subpoblación de pacientes definida molecularmente.
La designación de medicamento huérfano es otorgado por la FDA a terapias destinadas al tratamiento de enfermedades que impactan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos y le ofrece a las empresas diversos incentivos para apoyar el desarrollo de terapias y diagnósticos para enfermedades raras. Cabe destacar que la designación de medicamento huérfano no influye en el proceso de aprobación normativa, y los medicamentos para enfermedades raras pasan por el mismo proceso riguroso de revisión científica establecido para cualquier otro fármaco.
