Alphamab Oncology anunció que la FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a KN046 para el tratamiento de tumor epitelial tímico.
El ensayo clínico Fase I de KN046 ha demostrado una alta tasa de respuesta, un tiempo de respuesta prolongado y una buena seguridad en pacientes con tumores epiteliales tímicos.
Suzhou. 03 de septiembre de 2020.- Alphamab Oncology anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA) ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) a KN046, un anticuerpo biespecífico PD-L1/CTLA-4 humanizado recombinante, desarrollado por Jiangsu Alphamab Biopharmaceuticals Co., una subsidiaria de propiedad total de Alphamab Oncology, para el tratamiento de Tumores Epiteliales Tímicos (TET).
Este es el segundo ODD otorgado a Alphamab Oncology por la FDA después del primer ODD otorgado al anticuerpo subcutáneo PD-L1 KN035 para el tratamiento de cáncer de vías biliares a principios de este año.
El ensayo clínico australiano Fase I de KN046 ha demostrado una alta tasa de respuesta, un tiempo de respuesta prolongado y una buena seguridad en pacientes con tumores epiteliales tímicos. El ensayo clínico de registro Fase II para tratar el carcinoma tímico comenzó recientemente. Está previsto que se lleve a cabo en más de 10 centros de investigación en China y Estados Unidos.
Actualmente no existe un tratamiento estándar aprobado para los pacientes que han fracasado con la quimioterapia basada en platino; La tasa de respuesta objetiva de la quimioterapia de línea tardía o la terapia dirigida es inferior al 20 por ciento y el tiempo medio de supervivencia es inferior a 12 meses. Existe una necesidad urgente de fármacos eficaces para mejorar la eficacia para los pacientes. Las investigaciones han demostrado que el timo es un órgano importante para el desarrollo de células T. Las células tumorales epiteliales tímicas expresan altamente PD-L1, por lo que es posible beneficiarse de la terapia con inhibidores de puntos de control inmunológico.
Los TET son un grupo de tumores torácicos, predominantemente timomas y carcinoma tímico. El número estimado de pacientes con TET es de aproximadamente 7.000 a 10.000 casos en los Estados Unidos en 2020. Los TET son inoperables y el TET metastásico tiene muy mal pronóstico.
La designación de medicamento huérfano de la FDA se origina en la Ley de medicamentos huérfanos, que se promulgó para fomentar el desarrollo de medicamentos innovadores para tratar enfermedades huérfanas con una población de pacientes objetivo de menos de 200,000. Los candidatos a la Designación de Medicamento Huérfano califican para la Exclusividad de Medicamentos Huérfanos (ODE) de mercado de siete años. Además, la FDA de recompensa los medicamentos ODD con incentivos integrales que incluyen un crédito fiscal del 50 por ciento del costo del ensayo clínico, exención de la tarifa de usuario de BLA, subsidios para los costos de I+D, asistencia con el protocolo y una vía de aprobación regulatoria acelerada.
En 2019, 21 (44%) de los 48 nuevos medicamentos aprobados por la FDA son medicamentos huérfanos; y 8 de los 10 medicamentos contra el cáncer más vendidos en EEUU han recibido la designación de medicamento huérfano para determinadas indicaciones.
