Novartis y Alnylam forman alianza para explorar la terapia dirigida a restaurar la función hepática.
Novartis y Alnylam han acordado colaborar en el descubrimiento y desarrollo de una terapia dirigida basada en siRNA para restaurar las células hepáticas funcionales en pacientes con enfermedad hepática en etapa terminal.
Basilea. 06 de enero de 2022.- Novartis anunció hoy una colaboración con Alnylam Pharmaceuticals, Inc., empresa líder en terapias RNAi (RNA interference), para aprovechar la tecnología patentada y probada de siRNA (Small interfering RNA) de Alnylam para inhibir un objetivo descubierto en los Institutos Novartis de Investigación Biomédica, potencialmente conduciendo al desarrollo de un tratamiento diseñado para promover el recrecimiento de células hepáticas funcionales y proporcionar una alternativa al trasplante para pacientes con insuficiencia hepática.
“Sigue existiendo una enorme necesidad insatisfecha de nuevos tipos de medicamentos para abordar la enfermedad hepática en etapa terminal. Basándonos en un legado de liderazgo en medicina regenerativa, hemos ideado una estrategia restauradora que podría ofrecer un beneficio transformador a los pacientes con insuficiencia hepática. Estamos encantados de trabajar junto a Alnylam en esta nueva colaboración, ya que la plataforma de siRNA de Alnylam se adapta de forma óptima para traducir este concepto a la investigación clínica”, comentó Jay Bradner, Presidente de los Institutos Novartis de Investigación Biomédica.
La enfermedad hepática en etapa terminal (ESLD) es una enfermedad progresiva, con mayor frecuencia como resultado de la cirrosis, que se caracteriza por la destrucción del tejido hepático sano y la pérdida de la función hepática crítica. La enfermedad tiene un impacto profundo en la calidad de vida de los pacientes y es responsable de más de un millón de muertes en todo el mundo cada año. Actualmente, el trasplante de hígado es el único tratamiento para la ESLD, pero los trasplantes son procedimientos invasivos y hay un suministro limitado de órganos disponibles para los pacientes que lo necesitan. Existe una necesidad significativa de alternativas medicinales al trasplante que regeneren el tejido hepático y restauren los procesos metabólicos y sintéticos esenciales que son manejados por el hígado.
“Estamos muy contentos de colaborar con Novartis. Creemos que colaboraciones como esta sirven como un excelente ejemplo de cómo el liderazgo de Alnylam en RNAi puede impulsar nuevas fronteras de la medicina con objetivos altamente innovadores provenientes de algunas de las compañías farmacéuticas más admiradas,” manifestó Kevin Fitzgerald, Director Científico en Alnylam.
Durante la colaboración de investigación exclusiva de tres años, Alnylam desarrollará y probará siRNA potenciales utilizando ensayos específicos para objetivos desarrollados por Novartis. Una vez que se identifica un candidato principal, Novartis llevará a cabo un mayor desarrollo e investigación clínica.
