Oxbryta es aprobado por la FDA como nuevo tratamiento para atacar la anormalidad en la Anemia de Células Falciformes.
Inhibe la anemia falciforme de los glóbulos rojos, mejora la deformabilidad de los glóbulos rojos y mejora la capacidad de flujo de la sangre.
Maryland. 27 de noviembre de 2019.- La Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA) otorgó la aprobación acelerada a Oxbryta (Voxelotor), de Global Blood Therapeutics, para el tratamiento de la Anemia de Células Falciformes (SCD) en adultos y pacientes pediátricos, de 12 años de edad y mayores.
“La aprobación brinda esperanza adicional a más de 20 millones de personas a nivel mundial que viven con este trastorno sanguíneo debilitante. Nuestras inversiones científicas nos han llevado a un punto donde tenemos muchas herramientas disponibles en la batalla contra la anemia de células falciformes, que presenta desafíos diarios para quienes viven con ella. Seguimos comprometidos a elevar el perfil de esta enfermedad como una prioridad de salud pública y aprobar nuevas terapias que sean seguras y efectivas. Junto con una mejor educación del proveedor, el empoderamiento del paciente y mejores sistemas de prestación de atención, estos medicamentos recientemente aprobados tienen el potencial de impactar de inmediato a las personas que viven con SCD”, comentó Brett P. Giroir, Comisionado Interino de la FDA.
La SCD es un trastorno sanguíneo hereditario, en el que los glóbulos rojos tienen una forma anormal (en forma de media luna o “hoz”), que restringe el flujo en los vasos sanguíneos y limita el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo, lo que provoca dolor intenso y daño a órganos. También se caracteriza por una inflamación severa y crónica que empeora las crisis vasooclusivas durante las cuales los pacientes experimentan episodios de dolor extremo y daño a los órganos.
Los estudios no clínicos han demostrado que Oxbryta inhibe la anemia falciforme de los glóbulos rojos, mejora la deformabilidad de los glóbulos rojos (la capacidad de un glóbulo rojo para cambiar de forma) y mejora la capacidad de flujo de la sangre.
“Oxbryta es un inhibidor de la polimerización de hemoglobina falciforme desoxigenada, que es la anormalidad central en la enfermedad de células falciformes. Con Oxbryta, las células falciformes tienen menos probabilidades de unirse y formar la forma de hoz, lo que puede causar niveles bajos de hemoglobina debido a la destrucción de los glóbulos rojos. Esta terapia ofrece una nueva opción de tratamiento para pacientes con esta afección grave y potencialmente mortal”, destacó Richard Pazdur, Director del Centro de Excelencia Oncológica y Director Interino de la Oficina de Enfermedades Oncológicas en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
La aprobación de Oxbryta se basó en los resultados de un ensayo clínico con 274 pacientes con anemia falciforme. En el estudio, 90 pacientes recibieron 1.500 mg de Oxbryta, 92 pacientes recibieron 900 mg de Oxbryta y 92 pacientes recibieron placebo. La efectividad se basó en un aumento en la tasa de respuesta a la hemoglobina en pacientes que recibieron 1.500 mg de Oxbryta, que fue del 51.1 por ciento para estos pacientes en comparación al 6.5 por ciento del grupo placebo.
Los efectos secundarios comunes para los pacientes que tomaron Oxbryta fueron dolor de cabeza, diarrea, dolor abdominal, náuseas, fatiga, erupción cutánea y pirexia (fiebre).
La FDA otorgó a esta solicitud la designación Fast Track. Oxbryta también recibió la designación de medicamento huérfano, que ofrece incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.
