Efanesoctocog alfa recibió la designación Fast Track de la FDA para el tratamiento de la hemofilia A.
Tiene un diseño único para extender potencialmente la protección contra hemorragias en una dosis semanal.
París. 18 de febrero de 2021.- La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha otorgado la designación Fast Track (FTD) para efanesoctocog alfa, anteriormente conocido como BIVV001 (rFVIIIFc-VWF-XTEN), en pacientes con hemofilia A. Efanesoctocog alfa, una nueva terapia con factor VIII en investigación independiente del Factor von Willebrand (VWF), está diseñada para proporcionar niveles de actividad del factor casi normales durante la mayor parte de la semana en un régimen de tratamiento profiláctico una vez a la semana. Efanesoctocog alfa recibió la designación de medicamento huérfano por la FDA en agosto de 2017 y por la Comisión Europea en junio de 2019. Sanofi y Sobi colaboran en el desarrollo y comercialización de efanesoctocog alfa.
Efanesoctocog alfa tiene el potencial de transformar la terapia de reemplazo de factor para pacientes con hemofilia A y representa una potencial nueva clase de terapias de reemplazo de factor VIII. La vida media de la terapia convencional con factor VIII está restringida por el efecto acompañante del factor von Willebrand, que se cree limita el tiempo que el factor permanece en el cuerpo. Efanesoctocog alfa se basa en la innovadora tecnología de fusión Fc al agregar una región de factor von Willebrand y polipéptidos XTEN para extender su tiempo en circulación. Efanesoctocog alfa tiene el potencial de proporcionar una protección hemorrágica casi normal durante la mayor parte de la semana, mientras que un aumento de la semivida puede permitir reducir la frecuencia de dosificación de un tratamiento profiláctico a una vez por semana.
La seguridad y eficacia de efanesoctocog alfa se está evaluando actualmente en el estudio Fase III XTEND-1 en pacientes ≥12 años de edad (n=150) tratados previamente con hemofilia A grave. XTEND-1 es un ensayo abierto, estudio de intervención no aleatorizado con dos brazos de asignación paralelos. Los participantes del grupo de profilaxis reciben una dosis profiláctica semanal de 50 UI/kg de efanesoctocog alfa durante 52 semanas. Los participantes en el brazo bajo demanda reciben BIVV001 (50 UI/kg) a demanda durante 26 semanas seguido de un cambio semanal a profilaxis con efanesoctocog alfa durante otras 26 semanas.
La designación Fast Track es un proceso de la FDA diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de medicamentos para tratar afecciones graves y satisfacer necesidades médicas no cubiertas. La FDA creó este proceso para ayudar a entregar importantes medicamentos nuevos a los pacientes lo antes posible y cubrir una amplia gama de enfermedades graves. FTD puede conducir a una aprobación acelerada y una revisión prioritaria si se cumplen ciertos criterios.
Efanesoctocog alfa se encuentra actualmente bajo investigación clínica y su seguridad y eficacia no han sido revisadas por ninguna autoridad reguladora.
