Ultomiris recibe recomendación del CHMP para hemoglobinuria paroxística nocturna en niños y adolescentes.
La recomendación se basa en los resultados de un ensayo Fase III que mostró un perfil de eficacia y seguridad establecido con una carga de tratamiento reducida para los niños con PNH y sus familias.
Cambridge. 26 de julio de 2021.- Ultomiris (Ravulizumab), de Alexion Pharmaceuticals, Inc., propiedad de AstraZeneca, ha sido recomendado para su autorización de comercialización en la Unión Europea (EU) para su uso ampliado, incluyendo niños y adolescentes con hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH).
La PNH es un trastorno sanguíneo grave y muy raro que se caracteriza por la destrucción de glóbulos rojos que puede causar una amplia gama de síntomas y complicaciones debilitantes, incluida la trombosis (coágulos de sangre), que pueden ocurrir en todo el cuerpo y provocar daños en los órganos y muerte potencialmente prematura.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) basó su opinión positiva en los resultados provisionales del ensayo clínico Fase III en niños y adolescentes con PNH, presentados recientemente durante el Congreso Virtual 2021 de la Asociación Europea de Hematología (EHA).
Este ensayo demostró que Ultomiris fue eficaz para lograr la inhibición completa del complemento C5 durante 26 semanas en el tratamiento de niños y adolescentes de hasta 18 años con PNH. Además, Ultomiris no ha informado de acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento, y ningún paciente interrumpió el tratamiento durante el período de evaluación primaria o experimentó una hemólisis progresiva, que puede provocar coágulos de sangre incapacitantes o potencialmente mortales.
La eficacia y seguridad de Ultomiris en niños y adolescentes concuerda con el perfil establecido de Ultomiris en ensayos clínicos con adultos y es representativa de la amplia población de pacientes con PNH que se observa en el entorno clínico del mundo real.
“La PNH puede tener un impacto significativo y devastador en la calidad de vida de un niño, y puede ser abrumador para las familias manejar su enfermedad. La posible aprobación de Ultomiris, que ofrece la eficacia y seguridad ya establecidas con Soliris (Eculizumab) y requiere menos tratamientos cada año, tendría un impacto significativo para los niños con PNH y sus familias,” comentó Austin Kulasekararaj, Consultor Hematólogo del King’s College Hospital en Londres, Reino Unido.
“Esta recomendación muestra que Ultomiris, que se ha convertido en el estándar de atención para el tratamiento de adultos con PNH, tiene el potencial de transformar las vidas de niños y adolescentes en Europa que padecen esta devastadora enfermedad rara. A medida que escuchamos a la comunidad de pacientes y comprendemos los desafíos de vivir con una enfermedad rara, reconocemos la importancia de continuar brindando opciones y formulaciones que mejoren la atención al paciente y el manejo de la enfermedad,” destacó Marc Dunoyer, Director Ejecutivo entrante de Alexion.
El CHMP recomendó el uso ampliado de Ultomiris para incluir niños (con un peso corporal de 10 kg o más) y adolescentes con PNH que experimentan hemólisis con síntomas clínicos indicativos de una alta actividad de la enfermedad, así como a personas clínicamente estables después de haber sido tratados con Soliris durante al menos los últimos seis meses.
Ultomiris se aprobó por primera vez en la EU en 2019 para el tratamiento de adultos con PNH y también está aprobado en la EU para el tratamiento de adultos y niños con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS). En junio de 2021, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EEUU aprobó el uso ampliado de Ultomiris para incluir a niños (de un mes de edad o más) y adolescentes con PNH, el primer y único tratamiento para este grupo de edad en EEUU.
